Geneticienii din Statele Unite au găsit o altă aplicație pentru editorul genomic CRISPR, folosind-o pentru a elimina mutațiile din celulele stem ale persoanelor care suferă de degenerare retinală.
Geneticienii americani au anunțat finalizarea cu succes a experimentelor în care au „fixat” mutații la gene care provoacă degenerare retinală și orbire folosind celule stem reprogramate și editorul genomic CRISPR, potrivit unui articol publicat în Scientific Reports.
„Scopul nostru este să creăm o metodologie pentru lupta personalizată împotriva bolilor ochilor. Mai avem multe de făcut, dar credem că putem fi primii care au adaptat CRISPR pentru a trata bolile congenitale. În această lucrare, am arătat că acest lucru se poate realiza în principiu”, a declarat Stephen Tsang, de la Universitatea Columbia din New York, SUA.
Tsang și colegii săi lucrează de câțiva ani pentru a crea o terapie genică care vizează tratarea retinitei pigmentare, o boală ereditară care duce la distrugerea retinei, la moartea celulelor sensibile la lumină și la orbire.
Una dintre cele mai frecvente forme de retinită, care afectează până la 90% dintre purtătorii acestei boli, este cauzată de o singură mutație în gena RGPR, în care există o „tipă” doar o „literă” -nucleotidă.
Tsang și colegii săi propun să combată acest tip de retinită prin creșterea celulelor stem, înlocuind versiunea greșită a RGPR și transformându-le în conuri și tije retiniene, care sunt apoi introduse în ochiul pacientului și înlocuiesc celulele sensibile la lumină deteriorate.
Autorii articolului au reușit să implementeze primul pas în această terapie - au înlocuit cu succes gena RGPR deteriorată, fără a provoca daune altor gene care înconjoară acest fragment de ADN și prin creșterea unei culturi de celule stem similare. Acest lucru a fost destul de dificil de făcut, deoarece RGPR conține multe fragmente repetitive care sunt prezente în alte regiuni ale genomului și la care CRISPR poate reacționa greșit.
Cu toate că oamenii de știință nu au încercat să le transforme în conuri, tije și alte celule din retină, însă susțin că este destul de simplu să faci acest lucru folosind hormoni și molecule de semnalizare adecvate. În viitorul apropiat, vor încerca să facă acest lucru, apoi vor transplanta celule în ochii animalelor care suferă de această formă de retinită, și vor vedea, de asemenea, dacă CRISPR / Cas9 poate fi utilizat pentru a repara alte mutații care provoacă degenerarea retinei.
Video promotional:
