CRISPR, tehnologia de editare a genomului care a preluat literalmente știința biomedicală, se apropie în cele din urmă de a fi testată la oameni. La 21 iunie 2016, un comitet consultativ al Institutelor Naționale de Sănătate (NIH) din SUA a aprobat o propunere de utilizare a sistemului CRISPR / Cas9 pentru îmbunătățirea tratamentelor împotriva cancerului prin implicarea limfocitelor T ale pacienților în cercetare.
Cu toate acestea, înainte ca studiile clinice să poată începe, oamenii de știință trebuie să obțină și aprobarea de la Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente și centrele medicale unde vor fi efectuate cercetările.
Esența tratamentului „modificat”, propus de oamenii de știință de la Universitatea din Pennsylvania, este că extrag celulele pacientului și apoi „editează” genetic folosind tehnologia CRISPR. Apoi, limfocitele T modificate vor fi reintroduse în corpul uman, unde celulele pot ataca tumora. Astfel, manipularea poate ajuta organismul să depășească singură boala.
„Terapia cancerului celular este un tratament promițător, dar majoritatea persoanelor care au primit acest tratament au recidivat”, a declarat Edward Stadtmauer, medic la Universitatea din Pennsylvania. „Editarea genelor poate îmbunătăți această terapie și poate elimina unele vulnerabilități ale sistemului imunitar al organismului”.
Primul proces uman nu va fi la scară largă, este destinat doar să testeze dacă tehnologia CRISPR este sigură pentru utilizare la om. Cercetătorii vor primi finanțare de 250 de milioane de dolari de la Fundația Imunoterapie, creată în aprilie anul trecut de președintele Facebook, Sean Parker.
Personalul de la Universitatea din Pennsylvania va fabrica celulele modificate (editate) și va recruta voluntari pentru tratament (împreună cu centre din California și Texas).
În ce va consta experimentul? Cercetătorii vor extrage celulele T de la pacienții cu melanom, sarcom sau mielom și le vor edita folosind tehnologia CRISPR.
O schimbare va adăuga o genă necesară pentru a face o proteină proiectată pentru a detecta celulele canceroase și pentru a antrena celulele T să le vizeze.
Video promotional:
A doua editare va extrage proteina naturală a limfocitelor T care poate interfera cu acest proces.
Ultima schimbare este defensivă: oamenii de știință vor elimina o genă responsabilă de producerea unei proteine care informează celulele canceroase că limfocitele T sunt celule imune. În acest fel, cercetătorii vor preveni închiderea celulelor canceroase a limfocitelor T.
Apoi, după toate procedurile, oamenii de știință vor introduce celulele modificate înapoi în corpul pacientului.
„Publicitatea CRISPR de anul trecut a prefigurat tocmai acest lucru”, a declarat Dean Anthony Lee, imunolog la Andreson Cancer Center din Statele Unite (RAC) și membru al Comitetului consultativ al ADN recombinant NIH, care a revizuit propunerea.
Tehnologia CRISPR, a spus el, va simplifica ingineria genetică, permițând tratamentelor bazate pe aceasta să avanseze mai repede.
„Aceasta este o nouă abordare importantă. Vom învăța multe din această provocare. Și sper că va sta la baza noilor terapii”, spune oncologul Michael Atkins de la Universitatea Georgetown, unul dintre cei trei membri ai RAC care au luat în considerare și propunerea.
Rețineți că alți oameni de știință nu sunt lăsați în urmă. De exemplu, Editas Biotechnologies spune că ar dori să utilizeze CRISPR în studiile clinice pentru a trata o formă rară de orbire. Acest studiu este programat pentru 2017.
