Ultimele progrese în știință au deschis accesul la sfântul sfinților pentru om - la „codul vieții” sau ADN-ul, oferind posibilități aproape nelimitate de restructurare a oricărui organism viu. Suntem gata să acceptăm un astfel de cadou din partea oamenilor de știință?
Aruncând o privire rapidă la biroul lui Anthony James, este ușor de ghicit ce face - toți pereții sunt acoperiți cu imagini cu țânțari, iar rafturile sunt căptușite cu cărți despre aceste insecte.
Deasupra mesei de lucru este afișat care arată clar toate etapele dezvoltării țânțarului Aedes aegypti: eclozarea larvei din ou, puparea sa ulterioară și transformarea în adult. Scara imaginii îi va face pe fanii inveterați ai thrillerelor cu privire la insectele uriașe sângeroase să se cutremure. Pe plăcuța de înmatriculare a mașinii lui Anthony este, de asemenea, ștampilată cu o combinație de scrisori de neînțeles - AEDES.
"De trei decenii am fost literalmente obsedat de tantari", spune Anthony James, genetician molecular la Universitatea din California, Irvine. Există aproximativ 3,5 mii de specii de țânțari adevărați în natură, însă Anthony este interesat doar de cei mai mortali dintre ei. Unul dintre exemplele izbitoare este țânțarul Anopheles gambiae, un purtător al unei boli care ucide sute de mii de oameni în fiecare an.
Biogeografii cred că acești țânțari au venit în America din Africa pe navele comercianților de sclavi în secolul al XVII-lea și au adus cu ei febră galbenă, care a ucis milioane de oameni în Lumea Nouă la acea vreme. Astăzi, aceste insecte au devenit și ele purtătoare ale febrei dengue, care infectează aproximativ 400 de milioane de oameni în fiecare an, viruși chikungunya, West Nile și Zika. (Acesta din urmă a făcut ravagii în 2015 în Brazilia și Puerto Rico, ceea ce a dus la apariția mai multor boli ale sistemului nervos, inclusiv o boală destul de rară - microcefalie: copiii se nasc cu un cap disproporționat de mic și cu un creier subdezvoltat.)
Folosind tehnologia CRISPR, Anthony a editat genomul individului din dreapta, astfel încât țânțarul adult să nu mai poată răspândi paraziții. Markerii de proteine fluorescente confirmă că operația a avut succes. Dacă acum insectele „editate” sunt eliberate în mediul natural, urmașii lor vor înlocui treptat purtătorii obișnuiți ai infecției. Însă problema nu a ajuns încă la acțiuni practice.
Larvele de țânțari din laboratorul Anthony James de la Universitatea din California, Irvine, demonstrează modul în care malaria poate fi eradicată o dată pentru totdeauna. Ambele aparțin speciei Anopheles stephensi, distribuitorul principal al malariei Plasmodium în orașele asiatice.
Principalul obiectiv stabilit de grupul lui Anthony este de a găsi cheia genomului țânțarului și de a face astfel încât acestea să nu poată răspândi boli periculoase. Până de curând, echipa sa era practic singură pe calea spinoasă a cercetării teoretice. Totul s-a schimbat odată cu apariția unei noi tehnologii revoluționare - CRISPR / Cas9: Cercetările lui Anthony au găsit în sfârșit o bază practică.
Video promotional:
CRISPR / Cas9 sunt două componente ale sistemului genic bacterian responsabil pentru imunitatea acestor creaturi minuscule. Primul constă din repetări scurte ale ADN-ului palindromic (în engleză, cluster cu repitări palindromice scurte cu intervale regulate sau CRISPR prescurtate) situate în grupuri regulate, între care există distanțiere (literalmente: „separatori”).
Distanții, de fapt, reprezintă secțiuni ale genelor virușilor și acționează ca un fel de indice de carte al „amprentelor” genetice ale acestor dușmani principali ai bacteriilor. Și Cas9 este o proteină care, folosind un ARN-ghid - o copie a unuia sau altui distanțier - compară fragmentele de ADN virale aflate deja în „indexul cardului” cu molecule străine prinse în celulă. Și, dacă se găsește o potrivire, acesta taie ADN-ul virusului încercând să invadeze celula, ceea ce face imposibilă înmulțirea acestuia.
S-a dovedit că Cas9 poate fi adaptat să funcționeze cu orice ARN-ghid, ceea ce înseamnă că această proteină poate fi orientată pentru a tăia orice secvență de ADN care este un analog al acestui ARN. Atunci când se face o tăiere într-o anumită parte a ADN-ului, tot ce rămâne este să introduceți gena necesară în gol (sau nu puteți introduce nimic nou, ci doar să ștergeți cea veche inutilă). Apoi, celula în sine (și nu numai cea bacteriană!) Face totul: pentru aceasta, eliminarea unor astfel de pauze este o lucrare de rutină.
După ce au stăpânit armele bacteriilor împotriva virusurilor, geneticienii au învățat să schimbe rapid și cu exactitate ADN-ul oricărui organism viu de pe planetă, iar omul nu face excepție. De fapt, tehnologia CRISPR este un bisturiu în mâinile unui genetician, mai ascuțit și mai sigur decât bisturiul de oțel al unui chirurg. Cu ajutorul unei noi metode de inginerie genetică, specialiștii pot corecta unele afecțiuni genetice - edita mutații care duc la distrofie musculară, fibroză chistică și chiar pot învinge una dintre formele de hepatită. Recent, mai multe grupuri de oameni de știință au încercat să utilizeze o nouă metodă pentru a „tăia” genele virusului imunodeficienței (HIV) înglobate în cromozomii celulelor umane - limfocitele. Este prea devreme să vorbim despre o nouă cură miracolă pentru SIDA, dar, după mulți experți, aceasta va fi găsită tocmai datorită tehnologiei CRISPR.
Un alt domeniu de căutare activă este lupta împotriva virusurilor porcine, din cauza cărora este încă imposibil să pui transplanturi de organe de la animale la oameni. Ei încearcă să găsească o aplicație a tehnologiei CRISPR pentru a proteja speciile pe cale de dispariție. Au început să efectueze experimente pentru a îndepărta genele din ADN-ul plantelor cultivate, pentru a îndepărta dăunătorii de insecte din ele. Dacă se poate realiza acest lucru, umanitatea nu se va mai baza în totalitate pe pesticide otrăvitoare.
Niciuna dintre descoperirile științifice ale secolului trecut nu a promis atâtea beneficii - nici nu a ridicat atâtea probleme etice. De exemplu, pot fi editate celulele sexuale? La urma urmei, acestea conțin material genetic care este transmis generațiilor următoare - copii, nepoți și strănepoți ai persoanelor modificate genetic - și așa mai departe ad infinitum. Nu contează ce intenții genetica va fi ghidată în acest caz - dacă dorința de a corecta o afecțiune congenitală sau dorința de a spori unele proprietăți utile - dar cine va îndrăzni să prezice toate consecințele interferenței în temeliile vieții?
„Dacă cineva îndrăznește dintr-o dată să transforme celulele germinale, ar trebui să se gândească de trei ori”, reflectă Eric Lander, directorul Broad Institute din Cambridge, care a condus proiectul de genom uman Uman nu atât de mult timp în urmă. - Și până când acest îndrăzneală dovedește publicului larg că există motive întemeiate pentru o astfel de intervenție în natura umană, iar societatea nu acceptă dovezile sale, nu se poate pune problema vreunei schimbări profunde a genomului. Cu toate acestea, oamenii de știință încă nu au reușit să găsească răspunsuri la multe întrebări etice. Și nu știu cine și când le va putea da."
Iar întârzierea în acest caz este similară cu moartea, în adevăratul sens al cuvântului. Astfel, conform prognozelor centrelor americane pentru combaterea și prevenirea bolilor, până la scăderea epidemiei Zika furibundă din Puerto Rico, mai bine de un sfert din populația de 3,5 milioane a insulei vor deveni purtători ai acestei boli (pe baza modelelor de răspândire a altor agenți patogeni, care sunt purtate de tantari). Aceasta înseamnă că mii de femei însărcinate riscă să nască un copil bolnav sau care nu este viabil.
O soluție cu adevărat eficientă a problemei în acest moment este una - să inundați întreaga insulă cu insecticide care vor distruge vectorii insectelor. [Asta a făcut URSS în timp util în timpul construcției centralei hidroelectrice din Bratsk. - Nota editorială rusă (RRP).] Cu toate acestea, Anthony James sugerează o altă modalitate de a eradica boala o dată pentru totdeauna. Pentru a face acest lucru, trebuie doar să editați genomul țânțarului folosind tehnologia CRISPR.
Editarea direcționată a genomului vă permite să ocoliți legile „imuabile” ale eredității. În natură, este atât de stabilit că, în timpul reproducerii sexuale, părinții transmit copiilor lor câte o copie a genelor. Cu toate acestea, unele gene norocoase au primit un „cadou” din evoluție: șansele lor de a fi moștenite depășesc 50%. Este adevărat, este puțin probabil ca proprietarii unor astfel de gene să fie mulțumiți de un astfel de dar al sorții: de regulă, acestea sunt gene care poartă boli grave. Acum, cel puțin în teorie, oamenii de știință pot folosi tehnologia CRISPR pentru a tăia genele defecte dintr-o catena ADN. În plus, genotipul modificat se va răspândi în populație în mod natural (sexual).
Un membru al personalului de la Centrul Internațional de Medicină Regenerativă din Shenzhen înainte de a intra într-o cameră sterilă, în care celulele corneene ale ochilor de porc sunt modificate pentru transplant la om.
Long Haibin, de la Institutul de Cercetări Farmaceutice din Guangzhou, lovește beagle-ul Tiangu, unul dintre cei doi câini crescuți din embrioni, al căror genom a fost editat pentru a-și dubla masa musculară. Astfel de experimente permit oamenilor de știință să înțeleagă mai bine mecanismele distrofiei musculare la om.
În 2015, revista Proceedings of the National Academy of Sciences a publicat un articol de Anthony James, în care a descris utilizarea metodei CRISPR pentru a modifica genetic țânțarul malariei. Prin introducerea anumitor gene, tantarii nu vor putea raspandi agentii cauzali ai bolii mortale, explica James. „Dar, în același timp, nimic altceva în viața lor nu se va schimba”.
„Am lucrat în pace și liniște de zeci de ani, nimeni nu știa despre mine. Acum sună telefonul meu, adaugă el, dând din cap din capul teancului de scrisori îngrămădite pe biroul său. Dar Anthony este bine conștient de faptul că lansarea unei mutații create artificial, destinată să se răspândească rapid într-o populație de animale sălbatice, poate duce la consecințe imprevizibile și, eventual, la schimbări ireversibile ale naturii. „Răspândirea insectelor cu un genom editat în laborator în mediul natural este cu siguranță asociată cu un anumit risc”, spune omul de știință. "Cu toate acestea, în opinia mea, inacțiunea este și mai periculoasă."
Geneticienii în urmă cu mai bine de 40 de ani au învățat să înlăture anumite secvențe de nucleotide din genomul unor organisme și să le transfere altora pentru a schimba natura noilor proprietari. Biologii moleculari au anticipat oportunitățile extraordinare pe care le promite metoda ADN recombinantă - acesta este numele noii tehnologii. Cu toate acestea, entuziasmul s-a diminuat atunci când și-au dat seama că transferul ADN-ului între diferite specii poate duce la răspândirea necontrolată a virusurilor și a altor agenți patogeni și, ulterior, la apariția unor boli din care nu există un mecanism natural de apărare. Aceasta înseamnă că nu vor exista vaccinuri pregătite pentru aceste boli.
Viitorul imprevizibil i-a înfricoșat pe oamenii de știință mai presus de toate. În 1975, la Conferința Asilomar din California, biologii moleculari din întreaga lume au discutat despre riscurile prezentate de inginerie genetică și au format un grup de lucru pentru a dezvolta o serie de măsuri pentru îmbunătățirea siguranței în experimentarea genomului.
În curând a devenit clar că un nivel acceptabil de securitate era realizabil, iar capacitățile noii științe aplicate au depășit cele mai sălbatice așteptări. Ingineria genetică a început să schimbe treptat viața a milioane de oameni în bine. Bolnavii de diabet au primit o sursă stabilă de insulină: oamenii de știință au transferat gene responsabile de sinteza insulinei din corpul uman către bacterii, iar coloniile gigantice de bacterii modificate genetic s-au transformat în adevărate fabrici de insulină.
Datorită modificării genetice a plantelor, au apărut noi culturi cu un randament ridicat, rezistente la erbicide și insecte - a început o nouă rundă a revoluției verzi.
Înainte ca embrionii să intre în uter, s-a efectuat un diagnostic genetic preimplantat (PGD) - un test care vă permite să selectați doar embrioni sănătoși. Ilan Tur-Kasp, medic la Institutul de genetică reproductivă și reproducere din Ohio, care a efectuat operația, a estimat că PGD ar contribui la reducerea cu 2,2 miliarde de dolari a costului tratării fibrozei chistice pe an.
Ambii părinți ai lui Jack de 16 luni sunt purtători ai aceleiași gene defecte, ceea ce înseamnă că există o șansă de 25 la sută ca copiii lor să moștenească fibroza chistică. Din fericire, Jack însuși nu este susceptibil de această boală, dar în timp poate transmite boala prin moștenire.
A devenit larg răspândit și tratat cu inginerie genetică. Doar industria alimentară s-a confruntat cu opoziția publică față de aceleași metode științifice. Numeroase studii care arată că consumul de alimente derivate din organisme modificate genetic (OMG) nu sunt mai periculoase decât alimentele tradiționale nu au ajutat nici ele. Isteria din jurul OMG-urilor confirmă faptul că oamenii sunt gata să renunțe chiar la acele alimente care au fost recunoscute ca sigure de comunitatea științifică. [Și asta în ciuda faptului că au fost înregistrate accidente legate de consumul de produse ecologice „sănătoase” și nimeni nu a suferit de la utilizarea alimentelor modificate genetic! Cu toate acestea, datorită politicienilor slab educați, ale căror declarații sunt preluate și difuzate instantaneu în mass-media,oamenii obișnuiți au impresia opusă. - A LUA LEGATURA]
În zorii aplicării metodei ADN-ului recombinant, termenii „transgenici” și „modificați genetic” s-au referit la organisme create prin combinarea ADN-ului unui organism modificat cu fragmente de ADN prelevate de la alte specii. Poate că tehnologia CRISPR îi va ajuta pe oamenii de știință să-l convingă pe profan: în unele cazuri, inginerie genetică nu este necesară numai - este necesară. La urma urmei, această tehnologie vă permite să schimbați genomul unei anumite specii fără participarea ADN-ului străin.
Un exemplu frapant este orezul auriu. Singura diferență între acest soi de orez modificat genetic față de specia originală este că cerealele sale, datorită modificării, sunt bogate în vitamina A. În fiecare an în țările în curs de dezvoltare, până la jumătate de milion de copii își pierd vederea din cauza lipsei de vitamina A, dar activiști anti-OMG, încă bloca atât cercetarea științifică cât și producția comercială de orez auriu. Acum, genetica a schimbat tactica și a început să lucreze la modificarea proprietăților orezului obișnuit folosind CRISPR pentru a obține același rezultat prin editarea genelor plantei. Și un grup de oameni de știință conduși de Kaisia Gao de la Academia Chineză de Științe a reușit, după ce au eliminat toate cele trei exemplare ale uneia dintre genele de grâu, să dezvolte o varietate de plante care este rezistentă la o boală fungică periculoasă - mucegaiul pudră.
Timp de milenii, agronomiștii au analizat - desigur, în mod inconștient - genele reprezentanților unei specii sau ale altei, care traversează diferite soiuri. Tehnologia CRISPR, de fapt, este o metodă de selecție mai economică - extrem de precisă și rapidă. În unele țări, diferențele dintre soiurile OMG și soiurile obținute folosind tehnologia CRISPR au fost deja confirmate oficial de către autoritățile de reglementare, așa cum au făcut guvernele din Germania, Suedia și Argentina.
Pe lângă schimbările viitoare din industria alimentară, este dificil să supraestimăm potențialul metodei CRISPR în medicină. Tehnologia a simplificat deja mult cercetarea în oncologie - acum este mult mai ușor pentru oamenii de știință să creeze clone experimentale de celule canceroase în laborator și să testeze diferite medicamente pe acestea pentru a identifica cele mai eficiente în lupta împotriva unei tumori în curs de dezvoltare.
În curând, medicii vor testa metoda CRISPR pentru a trata în mod direct anumite boli. De exemplu, celulele stem de la persoane care suferă de hemofilie pot fi editate în afara corpului pacientului pentru a corecta genele mutante care provoacă boala.
Noile celule sănătoase vor trebui apoi injectate în fluxul sanguin al pacientului.
Mai noi descoperiri științifice ne așteaptă în următorii ani. De exemplu, în Statele Unite, aproximativ 120 de mii de persoane sunt înregistrate pentru transplanturi de organe, iar această linie este în creștere. Mii de oameni mor fără să aștepte operațiunea de salvare. (Și acest lucru este fără a ține cont de acele sute de mii de oameni care, din diverse motive medicale, nici măcar nu pot intra pe listă pentru transplanturi de organe!) De mai mulți ani, oamenii de știință încearcă să rezolve problema - inclusiv prin utilizarea de organe animale. Porcii sunt printre candidații la donație, dar ADN-ul lor conține retrovirusuri porcine endogene (PERV), similar cu HIV și potențial capabil să infecteze celulele umane. În niciun caz, niciun autoritate de reglementare nu va permite transplantul de organe infectate și până nu a reușit nimeni să elimine complet retrovirusurile din celulele de porc.[Organele de porci sunt folosite ca transplanturi potențiale, deoarece au dimensiuni comparabile cu omul și sunt mai ușor de crescut decât cimpanzeii și gorilele (ca să nu mai vorbim de preocupările etice), și nu pentru că sunt mai apropiați genetic de oameni decât de maimuțe. - CONT'D.] Se speră că editarea genomului porcin cu CRISPR va permite geneticienilor să furnizeze transplanturi pentru oameni.
Un grup condus de George Church, profesor la Harvard Medical School și Institutul de Tehnologie din Massachusetts, a reușit deja să decupeze toate cele 62 de gene de virusuri PERV din ADN-ul unei celule de rinichi de porc - o operație complexă cu o editare simultană a mai multor regiuni de genom efectuate pentru prima dată. Când celulele modificate au fost amestecate cu celule umane în laborator, niciuna dintre celulele umane nu a fost infectată. Aceiași specialiști au reușit să editeze cu succes alte tipuri de celule de porc, eliminând din ele 20 de gene care provoacă respingerea țesuturilor străine de către sistemul imunitar uman. Aceasta este o altă componentă importantă a transplantului de organe de succes la om.
George este acum angajat în clonarea celulelor modificate pentru a crește embrioni de porci cu drepturi depline din ele. Într-un an sau doi, se așteaptă să înceapă experimente pe primate, iar dacă, după transplanturi de testare, organele încep să funcționeze fără întrerupere, iar respingerea nu are loc, atunci în etapa următoare va fi posibilă efectuarea de experimente cu implicarea voluntarilor. Conform prognozelor optimiste ale Bisericii, astfel de intervenții chirurgicale umane vor deveni reale într-un an și jumătate, având în vedere că alternativa la risc pentru mulți pacienți este moartea inevitabilă.
De-a lungul carierei sale științifice, George a căutat o modalitate de a ajuta persoanele cărora li s-au refuzat transplanturile de către medici din cauza ratei lor de succes reduse. „Decizia de transplant de organe este una dintre cele mai dificile pentru medici”, explică el. - Este necesar să se țină seama de mulți factori: prezența bolilor infecțioase, abuzul de alcool și, în general, tot ceea ce este „greșit” cu un potențial destinatar. Refuzul este de obicei susținut de cuvintele că transplantul nu va aduce beneficii semnificative pentru pacient. Dar acest lucru este greșit fundamental: desigur, transplantul oferă o a doua șansă oricărei persoane! Trebuie doar să furnizați un număr suficient de organe donatoare!"
Un alt domeniu neplanificat pentru tehnologia CRISPR este refacerea populațiilor de specii pe cale de dispariție. De exemplu, populațiile de păsări de pe Insulele Hawaii sunt în scădere rapidă - este de vină pentru un tip special de plasmodiu al malariei care afectează păsările. Până la începutul secolului al XIX-lea, vapoarele balene au adus țânțari în insule, păsările locale nu au întâlnit niciodată boli purtate de dipterani și nu au avut timp să le dezvolte imunitatea. Doar 42 de specii Hawaiene endemice au supraviețuit până astăzi, iar trei sferturi dintre ele sunt deja pe cale de dispariție. Organizația americană pentru conservarea păsărilor a reușit să atribuie Hawaii statutul de „capitală mondială a speciilor de păsări pe cale de dispariție”. Dacă malaria aviară nu este oprită prin editarea genomului țânțarului, insulele vor pierde toate speciile proprii.
Intestinul acestui țânțar din laboratorul lui Anthony James este umplut cu sângele unei vaci. Astfel de insecte sunt capabile să transmită virusul Zika și febra dengue, dar genomul lor poate fi modificat folosind tehnologia CRISPR, astfel încât descendența persoanelor modificate să fie sterilă.
Jack Newman, fostul om de știință al Amyris, care a fost pionier artemisininul sintetic, singurul medicament eficient pentru tratarea malariei la oameni, se concentrează acum pe combaterea bolilor aviare purtate de țânțari. Singura metodă relativ eficientă de a proteja păsările astăzi este eliminarea completă a vectorilor, ceea ce necesită utilizarea de agenți toxici pentru a fi pulverizați pe o suprafață imensă. Relativ - deoarece chiar și cu această abordare, succesul nu este deloc garantat. „Pentru ca un țânțar să moară, insecticidul trebuie să-l lovească direct”, explică Newman. Dar sângerii își petrec cea mai mare parte a vieții ascunzându-se în coroanele copacilor și ascunzându-se în depresiuni ale rocilor sau între pietre. Pentru a otrăvi cea mai mare parte a populației de țânțari, toate insulele din Hawaii vor trebui să fie inundate de substanțe chimice. Dacă urmăm calea schimbării genomului și sterilizăm țânțarii, atunci păsările pot fi salvate fără a le distruge habitatul. „Ingineria genetică este o soluție incredibil de precisă la mai multe probleme din Hawaii”, spune Jack. „Malaria aviară distruge constant ecosistemul insulelor, dar avem capacitatea de a o opri. Vom doar să ne așezăm și să privim cum moare natura în fața ochilor noștri?"
Adevărat, nu toată lumea este mulțumită de progresul rapid. De exemplu, în februarie 2016, directorul american al informațiilor naționale, James Klepper, a avertizat în discursul său anual către Senat că tehnologiile de inginerie genetică precum CRISPR ar putea fi folosite pentru a crea arme de distrugere în masă. Cu toate acestea, comunitatea științifică a subliniat imediat fundamentul unor astfel de afirmații, recunoscându-le drept prea radicale. Teroriștii au modalități mult mai ușoare și mai ieftine de a ataca civili decât să infecteze câmpurile agricole cu o nouă boală sau să dezvolte un virus mortal.
Desigur, nu ar trebui să excludem complet daunele posibile de la utilizarea noilor tehnologii genice. "Care pot fi consecințele manipulării nesăbuite a genomului?" - întreabă Jennifer Doudna, profesor de chimie și biologie moleculară la Universitatea din California (Berkeley).
În 2012, Jennifer, împreună cu colega ei Emmanuelle Charpentier de la Institutul de Biologie Infecțioasă din Berlin (unul dintre rețelele Max Planck de institute de cercetare) au aplicat prima dată tehnologia CRISPR pentru editare ADN, a răspuns la această întrebare: „Nu cred că știm suficient despre genomul uman și genomul altor animale, dar oamenii vor folosi în continuare această tehnologie - oricât de bine este studiată."
Cu cât se dezvoltă mai rapid știința, cu atât par mai înspăimântătoare amenințările tehnologice cu care se confruntă umanitatea. Biologia devine din ce în ce mai simplă și mai accesibilă și în curând oricine va putea experimenta cu un kit CRISPR acasă - cum ar fi radioamatorii care colectează tot felul de receptoare și emițătoare acasă. Așadar, îngrijorarea față de ce pot face hobbyistii în laboratoarele de acasă dacă pun mâna pe un instrument pentru a schimba fundamentele fundamentale ale geneticii animalelor și plantelor este destul de justificată.
Și totuși, posibilitățile uimitoare ale ingineriei genetice nu trebuie ratate. La urma urmei, dacă, de exemplu, omenirea poate fi scăpată pentru totdeauna de malarie și de alte boli purtate de lovitori de sânge, aceasta va deveni, fără îndoială, una dintre cele mai mari realizări ale științei moderne. Și deși este încă prea devreme să vorbim despre utilizarea tehnologiei CRISPR pentru editarea embrionilor umani, există și alte modalități de transformare a genomului de celule germinale care pot vindeca boli fără a afecta ADN-ul generațiilor viitoare.
De exemplu, copiilor cu boala Tay-Sachs le lipsește enzimele necesare pentru a descompune gangliosidele - acizi grași care se acumulează în celulele nervoase ale creierului, ceea ce duce la moartea acestor celule și, ca urmare, la inhibarea dezvoltării psihice și fizice, și apoi la început moartea unui copil. Boala este extrem de rară și numai în cazurile în care ambii părinți transmit copiilor lor o copie defectuoasă a aceleiași gene (ceea ce este tipic pentru grupurile umane închise cu încrucișări strâns legate). Folosind tehnologia CRISPR, puteți corecta materialul genetic al unuia dintre părinți - de exemplu, sperma tatălui - iar copilul nu va moșteni ambele copii defecte deodată.
În viitor, o astfel de terapie genică poate salva vieți și poate reduce probabilitatea bolii. Un efect similar poate fi deja obținut - cu inseminarea artificială: alegerea unui embrion fără o copie genică defectă asigură că nou-născutul nu moștenește boala descendenților săi.
„Tehnologia de transfer de gene și CRISPR ne oferă cele mai largi posibilități la care nimeni nu ar fi putut visa”, rezumă Hank Greeley, directorul Centrului pentru Științele Dreptului și Vieții de la Stanford Medical School. - Cu ajutorul lor, suntem capabili să facem multe bune. Dar este important să ne dăm seama că am dobândit o putere de o ordine complet diferită și este necesar să ne asigurăm că o vom folosi cu înțelepciune. Până acum nu suntem pregătiți să ne asumăm o astfel de responsabilitate, dar nici o zi nu trebuie pierdută - trebuie să se facă multe pentru a ne garanta o viață pașnică în viitor”
