Raportul Camerei de Audit cu privire la viitorul sistemului de asigurări de sănătate, publicat pe 29 noiembrie, a atras mai întâi atenția asupra restricțiilor propuse asupra activităților medicilor care practică liber. Cu toate acestea, un alt punct important a trecut neobservat. Vorbim despre „costul unor noi tratamente”, în special în oncologie, așa cum este indicat la pagina 26 a materialului, și despre potențialul lor de sarcină asupra sistemului nostru de sănătate.
Terapia genică pentru cancer este citată ca un exemplu specific de procedură costisitoare. Este vorba despre schimbarea anumitor gene din celulele noastre pentru a combate boala. Dar să ne uităm la ceea ce pot oferi pacienților aceste tratamente noi și presupuse promițătoare. Și cum pot amenința sistemul de asigurări de sănătate.
Terapia genică în scopuri de cancer nu este încă disponibilă în Franța, deoarece se află în faza de evaluare. Dar două metode au fost deja aprobate în SUA în cazurile de leucemie acută. Perspectivele pe care le deschid declanșează entuziasmul Food and Drug Administration (FDA).
Pe 30 august, a dat aprobarea lansării pe piață a Kymriah de către compania farmaceutică elvețiană Novartis. Directorul FDA, Scott Gottlieb, a făcut următoarea declarație în acest sens: „Această decizie istorică marchează o nouă etapă în inovația medicală, cu capacitatea de a reprograma celulele pacientului pentru a combate cancerul mortal”.
Câteva săptămâni mai târziu, laboratorul californian Gilead a acordat permisiunea lui Yescarta. Șeful FDA a numit această metodă „o nouă etapă semnificativă în dezvoltarea unei paradigme medicale complet noi în tratamentul bolilor grave”.
Pasiunea pentru terapia genică
Pentru a înțelege motivele acestui entuziasm, trebuie să ne uităm înapoi la anii 1990. După primele progrese în genetică umană și decodificarea genomului în medicină, s-a deschis un nou orizont: terapia genică.
Video promotional:
În teorie, ideea este foarte simplă. Deoarece bolile specifice sunt cauzate de mutații genetice, de ce să nu abordăm direct aceste anomalii? O versiune corectată a genei defecte, „gena medicală”, este introdusă în organism pentru a restabili funcția biologică afectată.
În practică, însă, calea sa dovedit a fi mult mai spinoasă decât se aștepta. Deși industria terapiei genice se bucură de un sprijin guvernamental larg, încercările de a trata pacienții nu au depășit studiile clinice. Kymriah a fost primul medicament de acest gen care a fost aprobat în Statele Unite. Curând a urmat Yescarta.
Promisiuni medicale și financiare
Dar cum au obținut licența de care aveau nevoie pentru a intra pe piață la doar o lună distanță? În primul rând, vorbim despre un nou tip de terapie genetică. Folosește celule din sistemul nostru imunitar, limfocitele T, care sunt preluate de la pacienții cu cancer și apoi modificate genetic în laborator. Ce este special aici? Nu este vorba despre „repararea” ADN-ului celulelor, ci despre introducerea de ADN suplimentar în ele, astfel încât acestea să înceapă să producă o substanță care nu este secretată în mod natural.
Această substanță poate fi descrisă, într-un fel, ca o himeră, deoarece apare din fuziunea a două elemente, dintre care unul este obținut de la un șoarece, iar celălalt de la o persoană. Limfocitele create în acest fel (CAR-T pentru răspunsul antigen chimeric T) permit sistemului imunitar să facă față bolii. Cu alte cuvinte, pot lupta împotriva celulelor canceroase.
În al doilea rând, SUA au dat drumul la aceste tehnici, deoarece pot combate cancerele care sunt rezistente la tratamentele existente: leucemia limfoblastică acută la copiii cu Kymriah și adulții cu Yescarta. Până în acest moment, efectele secundare grave ale terapiei genetice au împiedicat dezvoltarea acesteia. În Franța, terapia experimentală pentru tratarea copiilor cu deficiențe imune a fost oprită după apariția leucemiei la unii pacienți. Cu toate acestea, în cazul bolilor fatale incurabile, problema efectelor secundare dispare în fundal. În plus, metodele experimentale sunt răspândite în oncologie, iar medicamentele foarte toxice au devenit de mult obișnuite.
Procedura de verificare accelerată
În cele din urmă, Kymriah și Yescarta au trecut verificarea priorității, adică calea rapidă. În cazul în care este vorba despre metode de tratament care vă permit să luptați împotriva unei boli periculoase și potențial fatale, aceștia pot obține prima permisiune pe baza datelor preliminare. Astfel de măsuri, care reduc semnificativ riscurile financiare în ceea ce privește implementarea comercială, au contribuit în mod semnificativ la atragerea investitorilor (și sunt motivate în special de faptul că piața potențială este foarte mare).
Întrebarea principală este dacă rezultatele preliminare vor fi confirmate în practică. Mai mult, este cu atât mai acută, deoarece mai multe studii similare cu alte tipuri de cancer au fost oprite din cauza morții pacienților.
Kymriah și Yescarta călăresc un val de entuziasm, atât medical, cât și financiar. Speranțele și anxietățile asociate cu acestea stau la baza a ceea ce sociologul Pierre-Benoît Joly numește „regimul promisiunilor științifice și tehnologice”. Împinge guvernele, companiile, pacienții și clinicile să investească în absența unor rezultate fiabile și dovedite.
Un tratament neprețuit?
Schimbările medicale și științifice provocate de noile metode sunt însoțite de transformări economice și politice majore. Cea mai aprinsă dezbatere se învârte în jurul următorului punct: prețul declarat al tratamentului.
Laboratoarele farmaceutice citează un cost de 475.000 de dolari pe pacient pentru Kymriah și 373.000 de dolari pentru Yescarta, fără a lua în considerare efectele secundare. Un cost atât de ridicat pune la îndoială capacitatea financiară a sistemelor de sănătate din diferite țări de a oferi tratament tuturor pacienților. De altfel, această problemă vine cu toate tratamentele "inovatoare" pentru cancer.
Implicațiile bugetare sunt până acum dificil de evaluat. În Franța, un raport al Consiliului pentru afaceri economice, sociale și de mediu, publicat în februarie anul curent, a menționat că, în total, medicamentele anti-cancer „inovatoare” ar putea necesita între 1 și 1,2 miliarde de euro pe an. Pentru a vă face o idee mai bună despre scară, merită să ne amintim că în prezent se cheltuiesc în total 15 miliarde pentru cancer (date din 2014). Această boală reprezintă un total de 10% din costurile asigurărilor de sănătate.
Rezultat garantat
Ca răspuns la aceste preocupări, Novartis propune să aducă Kymriah pe piață în cadrul unui sistem contractual (relativ) nou: plata prin performanță. Dacă nu există o „îmbunătățire” vizibilă a stării pacientului în decurs de o lună, compania nu va factura tratamentul.
Această abordare ridică o serie de întrebări. Ce se înțelege exact prin „îmbunătățire”? Remisie completă și susținută? Și de ce ar trebui efectuată o evaluare a stării de sănătate numai în termen de o lună? Aceste criterii sunt puse la îndoială de o serie de ONG-uri franceze, europene și americane care lucrează pentru a asigura accesul la tratament.
La prima vedere, plata bazată pe performanță arată ca un principiu simplu și echitabil. De fapt, el transferă problema prețului într-o altă sferă, sfera efectului obținut ca urmare a tratamentului. Și evaluarea sa nu este suficient de evidentă. De exemplu, studiile clinice care au devenit cheia succesului lui Kymriah au inclus 63 de pacienți, ceea ce nu este deloc un număr mare. În plus, evaluările „vieții reale” nu au fost încă efectuate într-un cadru clinic.
Efecte secundare și tratament
Efectele secundare și costul tratamentului acestora sunt o altă preocupare majoră. În cazul lui Kymriah, s-au subliniat deja exemple precum răspunsul inflamator. Nu uitați de costurile terapiei, pe care unii o estimează la 150.000-200.000 de dolari.
În cele din urmă, trebuie remarcat faptul că puținele exemple de rentabilitate care există în lume, inclusiv în Franța, nu îndeplinesc încă așteptările care le-au fost puse. De exemplu, în Italia, statul a primit randamentul financiar minim.
Această metodă de reglementare a prețurilor se încadrează perfect în „regimul promisiunilor științei și tehnologiei” menționat anterior. Are propria economie, care include în cost ceea ce depășește prezentul și este îndreptat spre viitor. În acest caz, este speranța că realizările și mai mari vor urma primelor succese. Prin aceeași logică, plata prin performanță este concepută pentru a convinge cetățenii și autoritățile că, dacă promisiunea nu este respectată, nu va fi cerută nimic.
Noua terapie genetică pentru tratamentul cancerului va avea probabil implicații financiare serioase pentru sistemele de sănătate din Franța și din alte părți. Oricum ar fi, este necesar să se discute nu numai prețurile, ci și calitatea tratamentului oferit. Aceste reflecții nu privesc doar experții sanitari și administrațiile centrale, ci afectează direct cetățenii și pacienții.
Pierre-André Juven, Catherine Bourgain
