Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente (FDA) a aprobat pentru prima dată un medicament pentru tratamentul amiloidozei transtiretine ereditare (HATTR). Acest lucru este raportat de Science Alert.
Medicamentul patisiran blochează sinteza proteinei mutate transtiretină (TTR), care în formă normală poartă hormonul tiroidă tyrotin și vitamina retinol. O proteină defectă contribuie la dezvoltarea amiloidozei, când acumularea unui complex proteină-polizaharidă - amiloid - apare în țesuturi. Placile amiloide contribuie la disfuncția țesutului și a organelor, inclusiv a inimii.
Mecanismul de suprimare a activității transtireretinei se bazează pe interferența ARN, când expresia unei anumite gene este suprimată folosind molecule mici de ARN (siRNA). Acest proces începe cu tăierea moleculelor străine de ARN dublu-catenare lungi (aparținând virusurilor) în fragmente separate. Aceste părți sunt incluse în complexul RISC, care apoi se leagă de secvențele complementare ale ARN-ului mesager (ARNm) și activează clivajul acestora. Acest lucru împiedică procesul de traducere și sinteza proteinei care a fost codată în mARN.
