Oamenii de știință de la Senger Institute (Marea Britanie) au descoperit că utilizarea sistemului CRISPR / Cas în celulele umane și animale, inclusiv șoarecii, duce adesea la apariția unor mutații extinse și nedorite. Aceste leziuni ale genomului nu sunt detectate prin metode standard de genotipare ADN. Articolul cercetătorilor a fost publicat în revista Nature Biotechnology. Acest lucru este raportat de Science Alert.
Sistemul CRISPR / Cas este utilizat pentru a schimba secvența de nucleotide a ADN-ului. Casul este o proteină care taie un dublu fir la un anumit loc. Acest site definește ARN-ul de ghid (sgRNA), care se leagă de un site de recunoaștere specific, conform principiului complementarității. Diferitele sgRNA sunt codificate de distanțiere - regiuni ale ADN-ului din CRISPR - un grup de secvențe repetitive speciale.
Cas uneori elimină secvențe de nucleotide destul de mari (pot avea o lungime de sute de baze), dar se consideră că aceste reacții adverse sunt destul de rare. Astfel, sistemul CRISPR / Cas a fost aprobat pentru o serie de studii clinice, incluzând modificarea celulelor T pentru tratamentul cancerului esofagian, leucemiei și cancerului pulmonar cu celule non-mici.
În mai 2017, o echipă de oameni de știință de la Universitatea Columbia a anunțat că CRISPR / Cas9 aduce multe schimbări în ADN în afara regiunii dorite. În timp ce cercetătorii nu au putut să își confirme propriile rezultate, alți oameni de știință au primit, de asemenea, dovezi că sistemul CRISPR provoacă mai multe efecte secundare decât s-au crezut anterior.
În noua lucrare, oamenii de știință au evaluat efectul CRISPR asupra celulelor stem de șoarece și asupra celulelor epiteliale ale retinei umane. S-a dovedit că sistemul a provocat rearanjări genetice la scară largă, inclusiv ștergeri (pierderea regiunilor cromozomului), afectând câteva mii de perechi de baze departe de regiunea care a fost modificată direct folosind CRISPR. Astfel de mutații pot deteriora ireversibil genele importante, ceea ce este fatal pentru pacienții care pot primi terapie genică.
Chiar dacă doar una dintre milioanele de celule poartă mutații patogene, există un risc grav de a dezvolta tumori canceroase. Oamenii de știință cred că este nevoie de cercetări suplimentare pentru a înțelege cum să prevină erorile de editare.
