Notoriu editor CRISPR-Cas9 a devenit o adevărată descoperire în genetică. Cu ajutorul său s-au făcut multe descoperiri. De asemenea, el a pus bazele unui astfel de fenomen ca „terapia genică”. Cu toate acestea, un grup de medici de la Universitatea din California, San Francisco, în colaborare cu oamenii de știință de la Universitatea din California, Berkeley, intenționează să meargă mai departe și să utilizeze editorul CRISPR ca instrument de „chirurgie genomică” pentru a vindeca oamenii de boli genetice rare.
Faptul este că diferite defecte genetice pot fi destul de rare și nu atât de mulți oameni se îmbolnăvesc de ele. Aceasta înseamnă că, din păcate, nu este profitabil să se dezvolte medicamente pentru tratamentul acestor patologii. Desigur, evoluțiile în acest domeniu nu au fost complet oprite, dar din cauza lipsei de finanțare, acestea merg „mai încet decât am dori”. Și aici este util un editor de genom.
Oamenii de știință lucrează acum cu celule afectate de boli precum distrofia vitelimorfă și boala Charcot-Marie-Tooth. Prima este o tulburare a sistemului vizual care determină pierderea treptată a vederii, iar a doua se caracterizează prin atrofia musculară a membrelor, neuropatie și o serie de alte simptome. Dar autorii au ales aceste boli nu din cauza, ci pentru că sunt mai degrabă „ținte ușoare”, deoarece sunt cauzate de substituții de nucleotide unice într-o singură genă. Prin urmare, este destul de ușor să dezvolți tratamente. Acum oamenii de știință elaborează diverse opțiuni pentru „chirurgia genomică” și dacă experimentele lor au succes, ne putem aștepta la dezvoltarea unor metode de tratament și a unor boli mai grave.
Vladimir Kuznetsov
